Γονιδιακή θεραπεία χάρισε ακοή σε κωφά άτομα

Η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να αποκαταστήσει σε σημαντικό βαθμό την ακοή σε παιδιά και ενηλίκους με συγγενή κώφωση ή σοβαρή απώλεια ακοής, σύμφωνα με νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό Nature Medicine.

Βελτίωση μέσα στον πρώτο μήνα Αυτό έδειξε κλινική δοκιμή που περιέλαβε 10 ασθενείς που παρουσίασαν βελτίωση της ακοής τους μέσα στον πρώτο μήνα από την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας ενώ ανέχτηκαν χωρίς ιδιαίτερα προβλήματα τη διαδικασία.

Η σχετική μελέτη διεξήχθη από ειδικούς του Ινστιτούτου Καρολίνσκα στη Σουηδία σε συνεργασία με νοσοκομεία και πανεπιστήμια της Κίνας.

Τεράστιο βήμα που θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή παιδιών και ενηλίκων «Εγινε ένα πολύ μεγάλο βήμα μπροστά στο πεδίο της γονιδιακής θεραπείας της κώφωσης, ένα βήμα που θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή παιδιών και ενηλίκων» δήλωσε ο Μάολι Ντούαν, ειδικός στο Τμήμα Κλινικής Επιστήμης, Παρέμβασης και Τεχνολογίας στο Ινστιτούτο Καρολίνσκα, εκ των κύριων συγγραφέων της μελέτης.googletag.cmd.push(function() { googletag.display("300x250_m1"); }); Την πιο καλή απόκριση στη θεραπεία είχαν οι μικρότεροι σε ηλικία ασθενείς – ιδίως τα παιδιά ηλικίας πέντε ως οκτώ χρόνων Στη μελέτη περιελήφθησαν 10 ασθενείς ηλικίας ενός ως 24 χρόνων από πέντε νοσοκομεία της Κίνας, που στο σύνολό τους εμφάνιζαν είτε κάποια γενετική μορφή κώφωσης είτε σοβαρή απώλεια ακοής εξαιτίας μεταλλάξεων σε ένα γονίδιο που ονομάζεται ΟΤΟF.

Οι μεταλλάξεις αυτές οδηγούν σε έλλειψη της πρωτεΐνης ωτοφερλίνης η οποία παίζει καθοριστικό ρόλο στη μετάδοση των ακουστικών σημάτων από τα αφτιά προς τον εγκέφαλο.

Το «υγιές» γονίδιο μεταφέρθηκε στα κύτταρα των ασθενών με τη βοήθεια ενός γενετικά τροποποιημένου ιού (Wikimedia Commons) Η διαδικασία Η γονιδιακή θεραπεία αφορούσε χρήση ενός συνθετικού αδενο-σχετιζόμενου ιού (AAV) ως «οχήματος μεταφοράς» μιας λειτουργικής εκδοχής του γονιδίου OTOF στο έσω ους μέσω ένεσης σε μια μεμβράνη στη βάση του κοχλία του αφτιού που ονομάζεται κυκλικό παράθυρο.googletag.cmd.push(function() { googletag.display(...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr

Μείνετε σε επαφή μαζί μας:

Κάντε like κι ακολουθήστε τη σελίδα μας στο Facebook

Στο Twitter: Follow