Ο μεταστατικός καρκίνος ενός παιδιού 3 ετών εξαφανίστηκε μετά από δύο δόσεις πειραματικής θεραπείας

Μια σημαντική πρόοδος στη θεραπεία του καρκίνου μόλις πέρασε ένα εξαιρετικό στάδιο.

Η θεραπεία με λεμφοκύτταρα T με χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (CAR-T) είναι μια τεχνική ανοσοθεραπείας που συνίσταται στη λήψη των ανοσοκυττάρων ενός ασθενούς και στη γενετική τους τροποποίηση, ώστε να μετατραπούν σε ισχυρούς θηρευτές που κυνηγούν καρκινικά κύτταρα.

Η θεραπεία έχει ήδη δείξει ισχυρό δυναμικό για να βοηθήσει τους ασθενείς να θεραπεύσουν έναν καρκίνο, παρότι η αποτελεσματικότητά της έχει περιοριστεί κυρίως στους καρκίνους του αίματος και όχι στους συμπαγείς όγκους.

Ωστόσο, η πραγματική και εμπνευστική ιστορία ενός ασθενούς τριών ετών δείχνει ότι οι επιστήμονες προχωρούν επίσης, και μάλιστα αισθητά, με τη θεραπεία CAR-T κατά των συμπαγών όγκων, με αποτελέσματα δυνητικά ζωτικής σημασίας.

Σε μια έκθεση που δημοσιεύτηκε στο The New England Journal of Medicine, ερευνητές καταγράφουν μια περίπτωση πλήρους υποχώρησης ηπατοβλαστώματος, μιας μορφής κακοήθους καρκίνου του ήπατος, σε ένα αγόρι 3 ετών, μετά από θεραπεία με κύτταρα CAR-T.

«Αυτή η περίπτωση δείχνει ότι μια πλήρης και διαρκής ανταπόκριση, σε έναν συμπαγή όγκο ανθεκτικό στη χημειοθεραπεία, μπορεί να επιτευχθεί εξ ολοκλήρου σε εξωτερική βάση, χωρίς συστηματική τοξικότητα», δηλώνει ο πρώτος συγγραφέας, ο παιδοογκολόγος David Steffin, από το Baylor College of Medicine στο Χιούστον του Τέξας.

Εικόνες από αξονική τομογραφία δείχνουν τον όγκο να συρρικνώνεται μετά τη θεραπεία. (Steffin et al., NEJM, 2026)

Τη στιγμή της διάγνωσης, το αγόρι παρουσίαζε μια μάζα στον αριστερό λοβό του ήπατος που μετρούσε 11,2 cm επί 9,6 cm επί 7,1 cm (4,4 × 3,8 × 2,8 ίντσες).

Ο καρκίνος είχε κάνει μετάσταση στους πνεύμονες, με ενδείξεις πιθανής επέκτασης στα οστά.

Το παιδί έλαβε τρεις κύκλους χημειοθεραπείας και υποβλήθηκε σε χειρουργική αφαίρεση του πρωτοπαθούς ηπατικού όγκου, καθώς και σε δύο επεμβάσεις για την αφαίρεση του καρκίνου που είχε επεκταθεί στους πνεύμονες.

Παρά τις παρεμβάσεις αυτές, ο καρκίνος επανεμφανίστηκε γρήγορα, με έναν νέο όγκο στους πνεύμονες.

Μετά από αυτή την ταχεία υποτροπή, το αγόρι εντάχθηκε στη μελέτη CARE, την πρώτη δοκιμή σε άνθρωπο μιας πειραματικής μορφής θεραπείας CAR-T.

Έλαβε δύο δόσεις της πειραματικής θεραπείας GPC3-CAR, που παρασκευάστηκε από τα δικά του λεμφοκύτταρα T, αλλά τροποποιήθηκε ώστε να αναγνωρίζει τη γλυπικάνη-3 (GPC3), μια πρωτεΐνη που εκφράζεται έντονα στους καρκίνους του ήπατος.

Οι ερευνητές ενσωμάτωσαν επίσης στη θεραπεία γονίδια που εκφράζουν τις ανοσοπρωτεΐνες ιντερλευκίνη-15 και ιντερλευκίνη-21, προκειμένου να αυξήσουν τη μακροβιότητα των κυττάρων CAR-T και την ικανότητά τους να σκοτώνουν τους όγκους, με βάση προηγούμενα δεδομένα από προκλινικά μοντέλα.

Το αγόρι έλαβε δύο εγχύσεις της θεραπείας GPC3-CAR. Μετά την πρώτη, ο ασθενής παρουσίασε μερική ανταπόκριση, ορατή στις αξονικές τομογραφίες και από τη μείωση, στο αίμα του, μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται άλφα-φετοπρωτεΐνη, δείκτη της δραστηριότητας του όγκου.

Οκτώ εβδομάδες αργότερα, έλαβε μια δεύτερη δόση. Οι αξονικές τομογραφίες παρακολούθησης δεν έδειξαν πλέον σημάδια νόσου, με εξαίρεση μερικές υπολειμματικές ουλές.

Μετά από 12 μήνες, το αγόρι παρέμενε χωρίς νόσο, ένα εξαιρετικό αποτέλεσμα και μια εξαιρετική ανατροπή για τον ασθενή και την οικογένειά του, δεδομένης της σοβαρότητας της νόσου του πριν από την ένταξή του στη δοκιμή.

«Αυτή η μελέτη παρέχει στοιχεία που δείχνουν ότι αυτά τα νέα κύτταρα CAR-T θα μπορούσαν να αποτελέσουν έναν ασφαλή και αποτελεσματικό τρόπο αντιμετώπισης του ηπατοβλαστώματος και υπογραμμίζει την ανάγκη για περαιτέρω αξιολόγηση σε ασθενείς με συμπαγείς όγκους GPC3+», δηλώνει ο συνσυγγραφέας, ο παιδοογκολόγος Andras Heczey, από το Seattle Children's Hospital και το University of Washington.

Όπως σημειώνουν οι ερευνητές, ο καρκίνος του ήπατος είναι η τρίτη αιτία θανάτων που σχετίζονται με τον καρκίνο παγκοσμίως. Η πρόοδος σε αυτόν τον κλάδο της ανοσοθεραπείας είναι επομένως πολύ ελπιδοφόρα, ιδίως καθώς αυτή η πειραματική θεραπεία CAR-T προκάλεσε ύφεση σε έναν ασθενή με συμπαγή όγκο.

Πρέπει ωστόσο να υπενθυμίσουμε ότι πρόκειται για μία μόνο περίπτωση, σε έναν ασθενή, σε δοκιμή πρώιμης φάσης. Θα πρέπει να δούμε πώς ανταποκρίνονται άλλοι ασθενείς στη θεραπεία GPC3-CAR προτού γνωρίζουμε πόσο αποτελεσματική και ασφαλής είναι.

Οι δοκιμές συνεχίζονται στη μελέτη CARE (στο Baylor College of Medicine) και σε μια παρόμοια κλινική δοκιμή με την ονομασία IMPACT, που διεξάγεται μέσω του Seattle Children's Hospital.

Η ελπίδα είναι ότι με τον καιρό θα δούμε περισσότερα θετικά αποτελέσματα αυτού του τύπου. Προς το παρόν, η αρχή είναι πολύ ελπιδοφόρα.

Τα αποτελέσματα δημοσιεύονται στο The New England Journal of Medicine.

Πηγή: Article365.fr